当每位个体同时具有两个类别属性时,各种属性组合的出现次数便组成列联表。例如,组别和结局共同决定一个人落在哪个格子,行列总数表示各个类别的人数。从同一张表中,可以研究联合分布,也可以研究给定某一类别后的条件分布。

表的概率结构还取决于人怎样进入样本。只固定总样本量时,可以用多项模型描述联合计数;分别固定各组人数时,可以在组内二项模型的基础上建立乘积二项模型。按结局固定病例与对照人数,则改变了被固定的边际和所观察的条件分布。在无关联的零假设下,再给定全部行列边际,才得到条件超几何分布。抽样设计与条件化共同决定哪些计数可以变化。

类别的含义来自数据类型与研究设计,组内比例的分母来自条件概率,计数的变化则由二项与超几何分布等模型描述。这些关系为效应量提供估计对象,也为列联表检验提供参照分布。

分类变量的测量结构

名义类别只区分状态,不规定大小顺序,例如渠道 search、social、referral。将它们存储为 ,数字只是标签,因此“平均渠道为 ”没有明确的测量含义。有序类别则具有顺序,例如轻度、中度、重度,但相邻等级的间距未必相同;编码为 后作为连续变量,就在顺序之外加入了间距假设。只有两种状态的二分类变量,是类别分析最常见的起点之一。

一个多项分类中,每人恰好落入一个类别,类别因而互斥且穷尽所研究的状态。若每人只有一个主要渠道,各渠道人数合计为总人数;多选问卷允许同一人落入多个渠道,类别计数之和可能超过总人数,不再是一次多项分类。未回答与未适用描述观测或问题适用状态,真正的零值才描述结局本身,因此统一将它们编码成“否”会改变变量含义。

列联表可以保留等级分布,但不使用等级顺序的总体关联检验会把各等级当作不同标签,可能损失上升或下降趋势的信息。多分类与有序模型的区别,正来自类别是否具有可利用的顺序。

联合频数与边际频数

考虑虚构的随机分配实验,个体彼此独立:对照 人中 人成功,干预 人中 人成功。以 表示组别、 表示结局,每人的联合分类对应下表中的一个格子:

组别成功 失败 行总数
干预
对照
列总数

四格人数称为联合频数,行列总数称为边际频数。这里每人只贡献一次联合分类,因而人数与观测单位对应。同一人若贡献多次记录,记录之间可能相关,条数便不再直接代表独立个体数;计数的抽样波动也会相应改变。

四格构成样本的划分,故满足 。组别定义、结局编码和缺失处理规定划分的含义;若样本经过筛选,纳入标准与排除人数还共同限定表所代表的人群。计数的分布由原始人数决定,四舍五入的百分比可能对应多种不同人数,因而不能直接代替计数检验所需的数据。

联合比例与条件比例

以全部受试者为分母,所得联合比例描述组别和结局同时发生的频率:

如果限定在某一行中,分母便成为该组总人数,比例描述给定组别后的结局分布:

如果限定在成功者这一列中,条件方向反过来,比例描述成功者的组别构成:

成功者中干预组占 ,这个构成还会随两组人数比例变化;干预组内成功率 则对应给定干预组后的成功概率。边际成功比例 把两个组内率按各组人数混合,既不是任一组的条件概率,也不同于成功者的组别构成。

随机实验的分配比例为 ,两组率在混合中各占一半权重。现实人群若只有 接受干预,即使两个组内率保持不变,总体成功比例也会因混合权重改变而改变。因此,试验边际比例与现实人群总体比例可能是不同参数。

“成功占比 ”只有在参照人群确定后才具有完整含义。这里干预组成功人数为 、该组总人数为 ,所以组内成功率为 ;改变分母,得到的就是另一个条件概率或联合比例。

总体独立性与期望频数

总体中的组别与结局独立,意味着知道组别不会改变结局分布,联合概率因而分解为

在行概率非零时,这与各组结局分布相同等价。以样本边际比例估计独立模型,再乘总人数,便得到每格期望频数:

本例两组各占一半,总成功率为 ,独立模型便给每组相同的成功率,期望成功人数为 、失败人数为 。实际成功数为 与 ,分别向期望的两侧偏离。

期望是重复抽样的平均,不要求为整数;实际人数仍然是整数。总体独立时,样本频数仍会随机偏离期望,所以观测与期望不同本身并未否定独立性。检验比较的是偏离的大小与独立模型所允许的抽样波动。

变量关系的独立性与个体观测的独立性处于不同层次。“组别与结局独立”是被检验的总体命题,“受试者彼此独立”是规定抽样波动的假设;同一家人的观测可能相关。四格计数还因总数约束而彼此相关,因此列联表方法要求的通常是适当的个体独立结构,而不是格子计数独立。

多项抽样模型

若从总体独立同分布地抽取 人,每人获得一个组别与结局的组合,总样本量固定,各行列总数却会随抽样变化。四种组合的总体概率记为 ,和为 ,联合计数便服从

出现特定四格计数的概率为 ,组合因子计算所有能产生这些计数的个体序列。由于总数固定,一格人数增加时,其他格可用人数减少,计数因而负相关。这种方案同时观察联合与边际构成,可以研究两个变量是否独立。

例如在代表性居民样本中同时记录是否吸烟、是否患病,且不按吸烟或疾病状态挑人,多项模型便是自然起点。此时患病信息对应横断面比例;一段时间内的新发风险涉及事件何时发生,是需要随访资料的不同参数。

乘积二项抽样模型

实验若预先确定干预 人、对照 人,行总数就不再随机。在各组内部个体独立、具有相同组内成功概率的模型下,成功人数仍可变化,各自服从二项分布:

两组独立意味着 独立,联合概率便是两个二项概率的乘积,称为乘积二项方案。成功总数 仍然随机。比较两组是否具有相同成功概率,通常称为结局分布同质性问题。

在二分类情形, 与联合分布中的独立性条件在代数上相通,因此许多大样本检验具有相同的 Pearson 统计量。相同计算仍有不同抽样含义:多项方案中的边际构成来自总体,乘积二项方案中的组人数由设计固定,研究对象是各组条件分布的比较。

每组若有三个以上结局类别,二项分布便扩展为组内多项分布,各组分布的乘积称为乘积多项方案。行总数固定、组内类别计数随机这一结构保持不变。

条件超几何抽样模型

在率相同的零假设下,两个二项模型共享一个未知成功率。若再给定两组人数及成功总人数,这个共同率便从条件概率中消去,剩下的随机性只是成功者怎样分配到两组。以 表示干预组成功人数,本例的条件分布为

从全部固定结局中选出干预组,其中包含指定成功数的组合数,除以所有可能选择的组合数,得到概率质量函数

这相当于从 个固定结局中选 个进入干预组,其中总共有 个成功,所选成功数随分配变化。 对应表的条件概率约为 。检验的 值比较一个尾部事件,还包含其他“至少同样极端”的表,不能由这张表的概率单独表示。

Fisher 精确检验就建立在这一条件分布上。所有边际可以由设计固定,也可以在乘积二项方案中对已观察到的成功总数条件化,以消去共同成功概率这一干扰参数。条件化不要求成功总数预先固定,却改变了使用的信息和参照分布;双侧概率的具体定义还决定哪些表进入尾部求和。

回顾性抽样与结构零

病例对照研究按结局选定病例与对照人数,再观察暴露,因此结局列总数由研究者决定。人为选取同样多的病例和对照,样本患病率就接近 。该比例是抽样安排的结果,与总体患病比例没有这种直接对应关系。

合适条件下的病例对照抽样保留优势比,却通常不保留暴露组的总体患病风险及风险比;后两者需要额外患病率或抽样概率信息。原因在于按结局抽样改变了事件与非事件的相对人数,而交叉乘积中的抽样因子可以相消。效应尺度因此与设计结构相联系。

机制上不可能出现的类别组合称为结构零,抽样中偶然无人落入的格子则只是观测零。前者改变模型允许的组合,可能改变支持和自由度,后者仍属于原模型的可能结果。稀疏类别可以依据科学含义合并,但依据显著结果反复选择合并方案,又会引入分析选择带来的误判机会。

抽样模型与关联尺度

联合计数、条件比例和边际比例是同一分布的不同表达。个体独立决定计数怎样波动,变量独立决定总体如何分解,总数约束则使格子计数彼此相关;它们不能相互替代。

固定总数的方式规定计数的参照分布,关联尺度则规定希望比较的参数。风险差、风险比与优势比从同一对条件概率得到,但只有与抽样设计匹配时才具有目标总体的解释。分类数据模型的进一步论述见 参考教材与开放课程。

习题

  1. 本例 、、 分别回答什么问题?哪个直接估计干预组成功率?
  2. 单个总体样本共 人,同时记录组别和结局;另一个研究预定每组 人。二者哪些总数固定、哪些随机?
  3. 若零假设两组率相同,给定成功总数 ,干预成功人数为什么是超几何而不是一个不加条件的二项变量?
  4. 病例对照研究样本中 为病例。能否报告总体患病风险为 ?四格计数是否应相互独立?

参考解答与推理

  1. 是成功者中的干预组比例; 是干预组的成功率; 是全部受试者中既处于干预组又成功的联合比例。第二个分母与目标组内率匹配。
  2. 多项方案中总人数固定,各行列总数都可变化;乘积二项方案中两组人数固定,成功总数和各组成功数随机。不同固定条件对应不同概率模型。
  3. 条件化固定了总成功数,分配一个成功给干预组会减少对照组可分配的成功,属于有限集合中的无放回分配。共同成功率在条件概率中消去,得到超几何分布。
  4. 不能;病例比例由抽样设计决定,通常不代表总体比例。四格计数也不独立,因为总数及边际形成约束;许多方法要求的是个体观测独立,而不是格子计数独立。

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相关概念:观测单位与独立性 · 风险优势与效应量。