分类数据的分析方法由研究问题、抽样设计与结果变量共同决定。二乘二表只是对观测的汇总形式;它可以来自两个独立人群,也可以来自同一批对象的前后测量,还可以来自按疾病状态选取的病例与对照。这些设计固定了不同的总数,保留了不同的关联结构,因而对应不同的抽样分布和可识别目标量。

结果结构与估计目标

二元结果以某个事件是否发生为对象,组内比例是基本描述量。无序多分类记录彼此不同的类别,有序等级还包含高低关系;计数则具有次数的数量含义。概率模型的支持集应保留这些性质,任意数字编码不能替代对结果结构的定义。

同一结果还可以对应不同问题。描述比例考察样本构成,估计差异考察组间效应量,检验关联考察数据与指定假设的相容程度。加入多个变量之后,条件关联、个体预测与因果识别仍是不同目标。它们所需的证据分别涉及参数解释、新资料上的误差和研究设计中的识别条件。

观测单位决定每次记录属于谁,依赖结构决定这些记录如何共同变化。类别计数、期望频数、事件信息、缺失与暴露量则影响参数能否得到稳定估计,以及近似分布是否适当。方法选择因而需要把这些信息放在同一个研究设计中理解。

常见问题的统计表示

研究问题与设计常用方法概率与设计条件所表达的结果
一个二元比例Wilson 区间;适当二项检验独立同概率二项试验、结局定义一致成功数/总数所对应的比例及区间
两独立组二元结局RD/RR/OR;Pearson 卡方或 Fisher两组独立、抽样设计与期望频数支持所用程序给定比较方向的效应量、CI 与检验结果
同一人的二元前后结局McNemar;少量不一致对用二项精确版前后配对可识别;精确条件二项推导假定不同配对独立同分布不一致对的人数、变化方向与不确定性
两个多类别变量关联列联表 Pearson 卡方独立观测;稀疏时考虑模拟或精确法联合计数、行列比例、关联强度与残差
已知类别概率的拟合卡方拟合优度给定概率与从样本估计参数的情况具有不同自由度观察/期望计数、统计量与偏离结构
有分层因素的二元关联分层表、MH;必要时回归或交互各层效应近似一致性、混杂及异质性每层关联,以及有条件的合并效应
二元结局且需多个协变量Logistic GLM函数形式、依赖与调整策略合适;稀疏和分离影响估计条件 OR/CI、基准类及模型诊断
无序多类别结局多项 Logistic基准类、事件信息、模型结构与 IIA 适用性各类别相对基准的结果与预测概率
有序结局比例优势有序 Logistic方向约定、比例优势假设与等级含义阈值、系数方向及类别概率
次数或发生率Poisson;适当负二项模型暴露量 offset、条件过度离散与依赖发生率比/CI 及相应分布假设
学校内多人/每人多次记录聚类方法、GEE 或混合模型等相关机制、群组数与估计目标相关结构下的关联及适当标准误

这些方法并非按复杂程度排成一条替代链。配对方法利用同一对象的共同变化,分层方法保留已知分组条件,回归模型则以条件分布表达多个变量的关系。聚类与重复测量还需要处理群组内的依赖,相关研究范围见 第 27 章 与 第 30 章。

配对资料中的信息

设同一批 100 人在改版前后分别记录是否完成任务。前后成功人数是两个边际计数,它们没有说明哪些人发生了改变。有人由失败变成功,也可能有人同时由成功变失败;两种改变在边际总数中可以相互抵消。McNemar 检验关注的正是这两类不一致对,而非把前后人数当成独立样本。

因此,配对关系本身就是这项研究的信息。只有保留每个人的前后分类,才可区分共同变化与个体差异,并计算相应不确定性。配对分析 由不一致对推导具体检验。

病例对照研究中的分母

病例对照研究先按是否患病选取对象,再比较过去暴露。病例与对照的数量部分由研究者决定,样本中的患病比例因而不能直接给出来源人群的疾病风险。在适当抽样条件下,OR 可以保留暴露与结局的关联;人群风险或 RR 则需要额外的抽样信息。

这一差别由选择进入样本的机制产生。抽样设计 区分了固定总数和条件化后的概率模型,效应量 解释了风险与优势在这种设计下的不同地位。

稀疏计数与近似分布

总样本有一千人,某一格仍可能仅有一人。对 Pearson 检验而言,关键是指定模型下的期望频数如何分布,以及卡方近似是否满足当前精度要求。总人数与经验阈值只能提供部分依据。稀疏类别也会影响回归估计,表现为不稳定系数、分离或难以使用的大样本标准误。

类别合并会改变问题所保留的区分。只有当类别含义支持合并,或研究事先作出清楚定义时,合并后的参数才具有相应解释。仅为增加格内频数而合并,可能将原本不同的结果混为一个量。精确检验 讨论了小样本与稀疏表的替代推断依据。

解释关联与评价预测

关联解释依据研究问题与知识确定变量,系数的不确定性、调整条件和函数形式构成其论证内容。预测评价则关心未见对象上的误差,需要使训练、选择与测试相互区分。AUC 描述区分能力,概率校准反映数值预测与事件频率的对应,决策阈值还依赖错误成本或预先目标。这些性质各自需要相应依据,见 模型评估。

统计报告中的方法说明,实质上是论证所选程序为何对应研究设计和目标量,以及条件偏离时结果如何受到影响。关于这种论证,报告规范 提供了进一步讨论;相关定义可由 概念索引 查阅。

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