分类数据的分析方法由研究问题、抽样设计与结果变量共同决定。二乘二表只是对观测的汇总形式;它可以来自两个独立人群,也可以来自同一批对象的前后测量,还可以来自按疾病状态选取的病例与对照。这些设计固定了不同的总数,保留了不同的关联结构,因而对应不同的抽样分布和可识别目标量。
结果结构与估计目标
二元结果以某个事件是否发生为对象,组内比例是基本描述量。无序多分类记录彼此不同的类别,有序等级还包含高低关系;计数则具有次数的数量含义。概率模型的支持集应保留这些性质,任意数字编码不能替代对结果结构的定义。
同一结果还可以对应不同问题。描述比例考察样本构成,估计差异考察组间效应量,检验关联考察数据与指定假设的相容程度。加入多个变量之后,条件关联、个体预测与因果识别仍是不同目标。它们所需的证据分别涉及参数解释、新资料上的误差和研究设计中的识别条件。
观测单位决定每次记录属于谁,依赖结构决定这些记录如何共同变化。类别计数、期望频数、事件信息、缺失与暴露量则影响参数能否得到稳定估计,以及近似分布是否适当。方法选择因而需要把这些信息放在同一个研究设计中理解。
常见问题的统计表示
| 研究问题与设计 | 常用方法 | 概率与设计条件 | 所表达的结果 |
|---|---|---|---|
| 一个二元比例 | Wilson 区间;适当二项检验 | 独立同概率二项试验、结局定义一致 | 成功数/总数所对应的比例及区间 |
| 两独立组二元结局 | RD/RR/OR;Pearson 卡方或 Fisher | 两组独立、抽样设计与期望频数支持所用程序 | 给定比较方向的效应量、CI 与检验结果 |
| 同一人的二元前后结局 | McNemar;少量不一致对用二项精确版 | 前后配对可识别;精确条件二项推导假定不同配对独立同分布 | 不一致对的人数、变化方向与不确定性 |
| 两个多类别变量关联 | 列联表 Pearson 卡方 | 独立观测;稀疏时考虑模拟或精确法 | 联合计数、行列比例、关联强度与残差 |
| 已知类别概率的拟合 | 卡方拟合优度 | 给定概率与从样本估计参数的情况具有不同自由度 | 观察/期望计数、统计量与偏离结构 |
| 有分层因素的二元关联 | 分层表、MH;必要时回归或交互 | 各层效应近似一致性、混杂及异质性 | 每层关联,以及有条件的合并效应 |
| 二元结局且需多个协变量 | Logistic GLM | 函数形式、依赖与调整策略合适;稀疏和分离影响估计 | 条件 OR/CI、基准类及模型诊断 |
| 无序多类别结局 | 多项 Logistic | 基准类、事件信息、模型结构与 IIA 适用性 | 各类别相对基准的结果与预测概率 |
| 有序结局 | 比例优势有序 Logistic | 方向约定、比例优势假设与等级含义 | 阈值、系数方向及类别概率 |
| 次数或发生率 | Poisson;适当负二项模型 | 暴露量 offset、条件过度离散与依赖 | 发生率比/CI 及相应分布假设 |
| 学校内多人/每人多次记录 | 聚类方法、GEE 或混合模型等 | 相关机制、群组数与估计目标 | 相关结构下的关联及适当标准误 |
这些方法并非按复杂程度排成一条替代链。配对方法利用同一对象的共同变化,分层方法保留已知分组条件,回归模型则以条件分布表达多个变量的关系。聚类与重复测量还需要处理群组内的依赖,相关研究范围见 第 27 章 与 第 30 章。
配对资料中的信息
设同一批 100 人在改版前后分别记录是否完成任务。前后成功人数是两个边际计数,它们没有说明哪些人发生了改变。有人由失败变成功,也可能有人同时由成功变失败;两种改变在边际总数中可以相互抵消。McNemar 检验关注的正是这两类不一致对,而非把前后人数当成独立样本。
因此,配对关系本身就是这项研究的信息。只有保留每个人的前后分类,才可区分共同变化与个体差异,并计算相应不确定性。配对分析 由不一致对推导具体检验。
病例对照研究中的分母
病例对照研究先按是否患病选取对象,再比较过去暴露。病例与对照的数量部分由研究者决定,样本中的患病比例因而不能直接给出来源人群的疾病风险。在适当抽样条件下,OR 可以保留暴露与结局的关联;人群风险或 RR 则需要额外的抽样信息。
这一差别由选择进入样本的机制产生。抽样设计 区分了固定总数和条件化后的概率模型,效应量 解释了风险与优势在这种设计下的不同地位。
稀疏计数与近似分布
总样本有一千人,某一格仍可能仅有一人。对 Pearson 检验而言,关键是指定模型下的期望频数如何分布,以及卡方近似是否满足当前精度要求。总人数与经验阈值只能提供部分依据。稀疏类别也会影响回归估计,表现为不稳定系数、分离或难以使用的大样本标准误。
类别合并会改变问题所保留的区分。只有当类别含义支持合并,或研究事先作出清楚定义时,合并后的参数才具有相应解释。仅为增加格内频数而合并,可能将原本不同的结果混为一个量。精确检验 讨论了小样本与稀疏表的替代推断依据。
解释关联与评价预测
关联解释依据研究问题与知识确定变量,系数的不确定性、调整条件和函数形式构成其论证内容。预测评价则关心未见对象上的误差,需要使训练、选择与测试相互区分。AUC 描述区分能力,概率校准反映数值预测与事件频率的对应,决策阈值还依赖错误成本或预先目标。这些性质各自需要相应依据,见 模型评估。
统计报告中的方法说明,实质上是论证所选程序为何对应研究设计和目标量,以及条件偏离时结果如何受到影响。关于这种论证,报告规范 提供了进一步讨论;相关定义可由 概念索引 查阅。
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