成功人数与总人数的比值，在随机试验中可能描述处理组的成功比例，在自愿问卷中可能描述答卷者的满意比例，在病例对照研究中则可能主要反映研究者规定的病例构成。除法关系相同，比例与所研究人群的关系却不同。这种差异来自对象如何进入研究、变量如何测量，以及一个观测与另一个观测是否相互依赖。
概率统计的数学语言 已说明比例、单位与函数的含义。把这些数值关系放回研究过程，可以进一步区分测量所提供的信息与设计所支持的推断。数据怎样产生，决定了统计模型中的观测单位、独立性和总体范围。
观测单位与变量定义
设一份教学数据每行是一位参与者，每列分别记录编号、干预组别、年龄、来源渠道和是否成功。在这里，参与者是观测单位，各列是他们的属性，也就是变量；某位参与者年龄为 32，是年龄变量的一次观测。对象与属性这一区分，使不同参与者的同一测量能够相互比较。
表格的一行也可能对应一笔订单、一场就诊，或某人在某一天的测量。因此，记录数与人数未必相等。分析单位是最终被比较、估计或推断的对象：研究“多少顾客购买过”时，一位顾客属于一个单位；以订单数作分母，则使反复下单的人出现多次，所描述的变成订单而非顾客的构成。
一条记录所对应的对象、时间等条件构成它的观测层级。例如，记录由“参与者编号 + 日期”唯一识别，便表示同一参与者可以在不同日期产生多次观测。编号承担身份识别的作用，其数字大小不描述研究属性，编号 200 与编号 100 之间因而没有“大两倍”的测量关系。
分类变量与数值变量
渠道 search、social、referral 只区分所属类别，类别之间没有天然顺序，这类变量称为名义分类变量。各渠道人数及其比例具有稳定含义。若以 1、2、3 编码后得到“平均渠道为 2.1”，更换代码次序便可改变这个均值，而实际渠道并未改变；因此均值反映的是编码，不是渠道属性。
满意度“差、一般、好、很好”除了区分类别，还提供了高低顺序，属于有序分类变量。顺序并未规定距离：“差到一般”的改善与“好到很好”的改善，未必具有相同幅度。把单个题目的 1–4 代码当作等距数值，等于补充一个关于等级间距的假设。等级分布与累计比例则只依靠原有顺序便有解释。
访问次数不仅有顺序，还具有明确的数量与零点。干预前访问次数可以为 0、1、2……，完整事件的计数不取 2.4 次，这类变量通常是离散数值变量。时长和身高则可在一定范围内取任意精细的数值，是连续数值变量。把年龄记录为整岁，是对连续测量的精度作限制，并不使年龄成为与访问次数相同的计数。
文本或数字只是记录方式，变量的统计类型来自测量含义。0/1 成功指标是一个具有特别数量解释的二元编码：0 为失败，1 为成功，所有 1 的总和正好等于成功人数。因此，这个编码的均值就是成功比例；对任意类别代码求均值，则没有相同的计数关系。
| 变量类型 | 主要分析内容 | 解释限制 |
|---|---|---|
| 渠道类别 | 各渠道人数与比例 | 类别代码的均值随任意编码而变 |
| 满意度等级 | 等级分布与累计比例 | 顺序本身没有规定相邻等级的距离 |
| 访问次数 | 平均次数、零次占比与分布形状 | 次数有数量含义，与来源类别不同 |
| 是否成功 | 成功人数与成功比例 | 结果缺失与已知失败是不同状态 |
研究问题还会改变变量的表达方式。年龄既可以保留为数值，也可以依预先给定的界限分组。分组以后，同组内不同年龄被视为同一类别，组内差异随之丢失；界限不同，得到的类别构成与比较结果也可能不同。原始值与分组理由共同说明了这种信息转换。
缺失值与测量状态
零值、未知值与不适用值对应不同的测量状态。“访问次数为 0”是已经测量而没有事件，“没有记录访问次数”是未知，“该流程不适用”则可能根本没有定义这项测量。若把三种状态都写成 0，未知或未定义的信息便被改成了已知的零。同理，缺失结果与失败结果具有不同含义。
假设 200 人中 180 人结果已知，其中 70 人成功，已知结果者中的成功率为 ，另有 20 人结果缺失。这是一个以观测状态限定分母的比例。对全部 200 人而言，成功人数还包含未知部分；在不作额外假设时，它可能从 70 人到 90 人，故这 200 人的成功比例介于 35% 与 45%。这段范围来自缺失者可能全失败或全成功，是有限队列的最坏情况界限，并非目标总体风险的置信区间。关于缺失机制的假设会提供进一步信息，见 缺失数据、混杂与因果识别。
总体及其抽样机制
目标总体是研究结论拟适用的人群，样本是实际观测到的对象，抽样框是可供抽取的名单或范围。三者可以不同：希望研究全市成年人，却在某大学校友群发放问卷，群外成年人并未进入抽样框。即使群内抽取完全随机，这个机制也只为群内对象提供被抽中的机会。
简单随机抽样是在一个明确总体中，使每个给定大小的样本有相同被抽中概率的设计。这个已知机制使样本之间的变动可以用概率描述，从而支持总体推断。方便抽样来自容易接触的人，自愿答卷还取决于回答意愿。若满意者和极不满意者更愿意回应，样本的满意度构成就会随意愿改变；问卷数量增加，可能只是更精确地估计这种被选择后的构成。
随机抽到不同对象所产生的结果差异称为抽样波动，进入样本的机制系统性改变人群构成则称为选择偏差。扩大样本可能减小前一种波动，却不会改变一个有偏来源所遗漏的人群。对未观测人群作推断，因而还取决于该人群的资料以及样本与总体之间的联系，而非仅取决于已有记录的数量。
随机抽样与随机分配
随机抽样规定谁进入研究，随机分配规定入选对象接受哪种处理。前者建立样本与目标总体的关系，后者建立处理组与对照组之间的可比关系。随机抽样主要支持推广，随机分配则在相应条件下支持因果比较；两种机制作用于研究的不同环节。
考虑一项虚构教学实验：400 位独立参与者随机分配到两组，每组 200 人，对照组 40 人成功，干预组 70 人成功。组别来自设计中的随机机制，基线因素因而通常不会系统性地决定组别，从而削弱基线混杂。这并不使有限样本的所有基线特征精确相等，偶然差异仍可存在。
如果这 400 人来自某平台上自愿参与的用户，随机分配支持的比较首先针对这些参与者与实验条件。推广到所有成年人，还取决于人群和情境是否具有足够的联系。实验内部的因果解释则取决于另一组条件：分配是否按设计执行、随访是否完整、一个人的处理是否影响他人结果，以及处理和结果的定义是否一致。内部比较与外部推广因而分别有各自的证据基础。
概率抽样与随机分配中的“随机”指一个明确的概率机制。“随便选择”没有规定对象的抽样概率；随机发送消息，也未必意味着处理条件在研究对象之间随机分配。机制所作用的对象及其规则，构成了研究设计的内容。
常见研究设计
研究设计之间的差别还体现为测量的时间与对象选择。横断面研究在一个时期测量状态，例如同一次问卷记录吸烟与症状。它能描述当时的关联，但两个状态的测量时间相同，往往不足以确定哪个先出现。
队列研究从一组对象出发，根据基线暴露分组，再随访结果。时间顺序与各组的起始人数为一定时期内的风险提供分母，适当随访条件下可估计组内风险。观察性队列中的暴露通常没有随机分配，所以在时间先后明确的同时，基线差异仍可能影响组间比较。
病例对照研究反过来按结果状态选择病例与对照，再比较以往暴露。病例和对照的数量往往由研究者规定：若刻意各取 100 人，样本中病例占 50%，这个比例主要来自纳入设计，无法据它得到来源人群的患病率。适当设计与分析下，暴露比较可以支持优势比的研究；队列风险所需的来源人群分母，却不由这张样本表直接提供。
随机对照实验随机分配处理，再观测结果。随机化可以作用于个人，也可以作用于学校等整体。若分配单位是学校，测量单位是学生，同校学生既共享处理条件，也可能共享影响结果的环境。独立的随机分配单位因而是学校，不是每一个被测量的学生。
观测之间的独立性
当得知一个单位的结果后，对另一个单位结果的概率判断保持不变，就具有这里所说的独立关系。条件概率、独立与贝叶斯 给出了这一关系的严格表达。
同一人的治疗前后结果往往有关联，同一家人可能共享生活环境，同一医院的流程也可能同时影响多名病人。这些共同因素可能使多条记录携带重叠信息。把相关记录按独立样本计算，常会低估不确定性；配对、重复测量、分层或聚类分析则保留相应结构，见 配对、分层与辛普森悖论。
保留同一人的多次记录，可以描述每次就诊这一类事件；若目标是独立患者的成功比例，每人的多次事件可能要归为一项患者结果。数据的组织方式因研究对象而异，记录之间的依赖也随分析单位进入模型。
数据生成机制与模型假设
对象选择、基线测量、处理分配、结果测量和随访共同构成数据生成机制。变量在其中的位置赋予它统计作用：处理前因素可能成为混杂原因，处理后因素可能处于处理影响结果的路径上，样本纳入条件则可能改变比较人群。回归调整所改变的，是这些条件关系，而非仅仅多加入几列数据。
测量时间与纳入方式使变量之间的关系具有可解释的顺序。一个模型即使能描述数据中的条件关联，它的因果含义仍由这个顺序和设计所支持；条件概率与回归方程是在已有研究关系上作数学表达。
习题
- 渠道用 1、2、3 编码，100 人的平均代码为 1.8。这个均值可以解释为平均渠道吗？成功用 0/1 编码，均值为 0.28 又如何解释？
- 一家医院邀请所有自愿报名者参与，再随机分配两种治疗。它同时实现了随机抽样与随机分配吗？结论推广需要检查什么？
- 每位患者测量治疗前与治疗后两次。数据有 120 行、60 位患者，能否说样本包含 120 位独立个体？
- 研究者选入 80 名病例与 80 名对照，发现病例占样本的 50%。是否说明总体患病率为 50%？
习题解答
- 渠道的均值没有稳定含义；换一套类别编号即可改变结果，却没有改变实际渠道。0/1 成功指标的均值则为成功人数除以有效观测人数，所以 0.28 表示这些有效记录中成功比例为 28%，前提是编码与分母清楚。
- 它实现了报名者中的随机分配，没有据此实现目标总体的随机抽样。需要检查报名者与目标人群的差异、实验条件，以及效果是否随人群特征改变。随机分配的优势不能直接解决外部推广问题。
- 不能。这里只有 60 位不同患者，且每人的两次测量具有配对结构；若患者之间可视为独立，则有 60 个独立的配对单位。分析前后变化应保存配对关系；适当方法还取决于结果类型与设计。
- 不能。病例与对照人数是研究者按结果选择的，50% 主要反映抽样设计。没有来源总体的分母或相应抽样信息，无法由这个比例恢复总体风险。
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