同一个 表形式可以保存不同的联合结构。独立两组的频数比较不同个体,配对频数比较同一个体的两次结果,分层频数则在给定基线条件后比较组别。计数的来源决定哪些随机变化相互关联,也决定效应量对应哪一种总体关系。

配对资料中的差异由两种变化方向决定;分层资料中的总体比例则同时依赖层内概率和各层权重。前者导出 McNemar 的条件二项分布,后者说明辛普森反转如何发生。条件优势比与边际优势比的比较还涉及非线性尺度,即使权重一致,两者也可能不同。

研究设计确定了频数所保存的联合关系,效应量确定比较尺度;在精确检验的条件化思想下,可以推导不同结构的参照概率。

二元结果的配对结构

设一份虚构资料记录 100 人在两个时点的二分类结果,配对频数如下:

第一次结果第二次成功第二次未成功合计
成功30636
未成功184664
合计4852100

第一次成功率为 ,第二次为 ,上升 12 个百分点。这里的两次比例来自同一批 100 人。由成功变为未成功的 6 人使差值减少,由未成功变为成功的 18 人使差值增加;一直成功的 30 人和一直未成功的 46 人前后相抵。这说明边际比例之差由不一致配对决定。

若以 表示“未成功→成功”人数,以 表示“成功→未成功”人数,上述相抵关系给出样本边际成功率之差:

两个时点的总体边际成功率相同,当且仅当两个变化方向的概率相等,这就是 McNemar 原假设。条件参照分布假定不同配对独立同分布,即各对来自同一个联合概率模型;个体内部的两次结果可以相关,每对的两个二分类结果须被正确观测。

边际频数只保留各时点成功人数,配对频数还保留谁发生变化。相同的边际比例可能对应很多人同时向相反方向变化,也可能对应很少的人变化。两种情形有相同的净差,却有不同的抽样波动:相关性经由个体的前后差值进入方差,单凭边际总数无法恢复。

McNemar 检验

在上述独立同分布配对模型下,条件于不一致配对总数 ,原假设把每个不一致对的两个方向赋予相同概率 。因此,只考察已经变化的人向哪个方向变化,便得到条件二项分布:

本例的方向频数为 。对称二项分布的两侧尾概率相加,得到

参数为 的二项分布关于中心对称,较小尾部在另一侧有等概率的对应尾部,因此双侧概率可取较小尾部的两倍,最大为 1。Fisher 双侧检验采用的条件分布可能不对称,其双侧概率排序一般没有这项对称关系。

不一致配对数增大时,方向次数差可以用正态分布近似,将其标准化后平方得到

该统计量近似服从自由度 1 的卡方分布。本例 ,相应 。连续性校正把离散方向差作进一步修正,常用形式为 ,本例约为 5.0417。精确二项、未校正渐近与连续性校正各有自己的参照计算,因而同一配对表可能得到不同数值。

本例用于比较方向的试验次数为 24,总人数为 100。一致对可以很多,方向比较的信息却仍由不一致对提供,故总人数本身不足以说明正态近似的质量。当 时,两个方向都未出现,方向概率缺少观察信息;通常把这种情形的精确概率记为 ,平方差公式则因分母为零而失去定义。

配对风险差与配对优势比分别概括不同方面的变化。风险差的区间依据个体前后差值的波动,其中包含两次结果的协方差;两个独立比例之差的标准误没有这项配对结构。配对优势比以两种不一致结果的相对概率为对象,样本估计为 ,本例为 3。它比较变化方向,与从两个时点边际成功率计算的普通 OR 不同。

McNemar 检验评价边际成功率的变化,变化原因则取决于研究设计。干预、时间趋势、熟悉测验和其他同期措施都可能影响前后结果,单一前后比较没有把这些影响分开。含对照的合适设计为因果解释提供进一步依据,相关讨论见因果识别。

分层比较与辛普森悖论

另一份观察性虚构资料有两个独立组,但基线难度构成不同。合计人数恰好与贯穿教程的实验相同,两份数据的来源却不同;以下分层表仅属于这份另行构造的观察资料:

难度层对照成功/总数对照成功率干预成功/总数干预成功率
较容易20/4050.0%65/15043.3%
较困难20/16012.5%5/5010.0%
合并40/20020.0%70/20035.0%

两个层内的干预成功率均低于对照,合并以后却高于对照。这种比较方向的反转称为辛普森悖论。层内比例各自比较同一难度,合并比例则用两组各自的难度权重平均,因此两种比较包含的信息不同。

较容易者在对照中占 ,在干预中占 。把相应权重用于层内成功率,得到

干预组给成功率较高的容易层更大权重,足以使合并率超过对照。若两组均以各层 加权,对照标准化率为 ,干预为 左右。共同权重把组间难度构成差异从这项比较中移开;它同时指定了所比较的目标人群,权重不同也会得到不同的标准化风险。

此例的难度既与接受干预相关,又影响成功概率,因而是合理的潜在混杂因素。调整的理由来自变量在数据生成过程中的位置。干预后的中介可能传递干预影响,碰撞变量则可能在条件化时引入新的关联;仅凭调整后 OR 发生变化,无法确定某变量具有混杂角色。

Mantel–Haenszel 估计与检验

设第 层为

组别成功未成功
干预
对照

该层的总人数为 。各层 OR 足够相近时,可用一个共同参数表达给定层后的组间关联。Mantel–Haenszel 估计将相应交叉乘积汇总为

容易层的四格频数为 ,困难层为 。代入共同条件 OR 的公式,得到

容易层 OR 约 0.765、困难层约 0.778,二者接近,共同 OR 也在相近范围内;合并 OR 为 ,描述的是包含层构成差异的另一项比较。MH 对交叉乘积按层规模加权,因而不是层内 OR 的简单算术平均。

Cochran–Mantel–Haenszel(CMH)检验考察层内无关联的原假设。每层边际给定后,成功标签在组间的分配具有超几何结构,所以 的期望和方差为

各层独立时,方向偏差可以相加,方差也随之相加。适宜的大样本条件下,标准化总偏差的平方 近似服从自由度 1 的卡方分布。层之间及适当观察单位之间的独立性决定这种方差相加的依据;稀疏层的离散分布也可能使渐近近似不充分,可采用相应精确方法。

若层内效应明显不同,共同 OR 会把这种变化平均掉,分层效应、区间和交互更能表达数据中的关系。异质性检验未显著只是证据不足,并不能确立各层完全相同。连续年龄切分得很细时,各表信息变少;切分得很粗时,同层仍可能有剩余年龄差异。这些稀疏与残余混杂问题促使分层进一步扩展为回归调整。

优势比的非可塌缩性

组间层构成不平衡是一种来源于人群权重的差异。OR 还有另一项数学性质:即使干预随机分配、与基线风险独立,条件 OR 也可能不同于总体 OR。这称为 OR 的非可塌缩性。

设两个风险层在两组中都各占 ,对照成功概率分别为 和 ,每层干预相对对照的条件 OR 均为 2。把各层优势乘以 2,再从优势转换回概率,得到

按相同权重平均,对照总体概率为 ,干预总体概率约为 。两种边际概率对应的总体 OR 为

两层的条件 OR 为 2,合并后的 OR 却不同。两组具有完全相同的层构成,这个差别没有包含层分布不平衡所造成的混杂。原因是优势为概率的非线性函数:先对概率平均再求优势比,与分别在各层求优势比,通常不产生同一个结果。

粗 OR 与调整 OR 的差异因而可以同时包含人群构成和非可塌缩性的影响,无法直接读成“消除了多少混杂”。条件关联对应给定协变量后的比较,人群边际效应则对应概率的共同加权平均;从拟合模型预测并按共同人群标准化,可把两种统计对象分开。

联合结构与效应尺度

配对保留个体内部的共同结果,使方向比较以不一致对为信息来源;分层保留基线条件,使人群比例表达为层内概率的加权平均。辛普森反转与 OR 非可塌缩性分别揭示权重和效应尺度的作用。统计对象的差别,解释了为何同一组边际频数可能支持不同的分析。

连续协变量和多个因素同时出现时,逐层列联表的数目迅速增加。回归以条件均值函数表达这些关系,从而延续分层的思想。分层方法的数学背景见 参考教材与开放课程。

习题

  1. 两份配对资料都由 40% 成功升到 50%,一份有 10 个不一致对,另一份有 50 个。仅凭两个边际比例能否得到相同的检验?
  2. 本例 McNemar 精确检验为什么使用 24 而不是 100 作为二项试验次数?
  3. 较容易/较困难例子中,为何干预总体率更高而各层率更低?应直接宣称干预有利吗?
  4. 在随机实验中,调整前 OR 为 1.62、条件 OR 为 2,是否足以证明有混杂?

参考解答

  1. 不能。边际差只确定 ,不确定 ;McNemar 的参照分布和标准误依赖不一致对数。因此必须保留配对交叉表。
  2. 一致对对两个边际之差贡献为零。原假设下的条件问题是:已经变化的 24 对,向两个方向分配是否符合各半?
  3. 两组使用不同的难度权重,干预组容易者更多。观察性总体比较混合了组别关联和人群构成;应结合设计、分层、标准化以及未测混杂来解释。
  4. 不足。OR 非可塌缩性就能在无混杂、层构成一致时产生这种差别。需要因果和设计信息,而不只是两个 OR。

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相关概念:观测单位与独立性 · 混杂与因果识别。